Rzeczniczka Praw Dziecka i Rzecznik Praw Pacjenta zwrócili się do producenta leku dla dzieci chorujących na achondroplazję o złożenie wniosku o refundację

– Dążymy do tego, by każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, miało realny dostęp do świadczeń medycznych i czuło się bezpiecznie w czasie procesu terapeutycznego – przekonują Monika Horna-Cieślak oraz Bartłomiej Chmielowiec.

Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce zmaga się z nią ok. 560 dzieci. W ostatnim czasie do RPD i RPP trafiło kilkaset zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Wskazują na problem związany z brakiem dostępu w Polsce do innowacyjnej terapii substancją o nazwie wosorytyd. Podkreślają, że w kraju nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji.

Rzecznicy wspólnie zwracają uwagę na to, że dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń w sferze zdrowia psychicznego, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.

Tymczasem w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.

W Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia.

Stąd wspólny apel RPD i RPP do firmy wytwarzającej lek. – Zależy nam, by polskie dzieci chorujące na achondroplazję czuły się bezpieczne i miały szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreślają sygnatariusze pisma.

Apel RPD i RPP ws. refundacji leku dla dzieci z achondroplazją_PL