Rzeczniczka Praw Dziecka zwróciła się z prośbą o wskazanie, czy na podstawie decyzji Ministra Zdrowia możliwa jest kontynuacja finansowania profilaktycznego podawania leku na hemofilię u dzieci, które ukończą 2 lata w 2025 r. – do końca tego roku kalendarzowego.
– Nadal główne apele, jakie odnotowuję, dotyczą dostępności do refundowanej profilaktyki krwawień z zastosowaniem leczenia emicizumabem dla populacji dzieci z hemofilią A i B, które ukończyły 2. rok życia – niezależnie od tego, czy występuje u nich kryterium refundacyjne, jakim jest trudny dostęp dożylny oraz liczba krwawień – napisała Monika Horna-Cieślak w piśmie z 1 września 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia.
Program lekowy dla dzieci chorych na hemofilię
Od 1 lipca 2024 r. lek zawierający wymienioną substancję jest objęty refundacją w ramach programu lekowego B.15. Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. Chodzi o pacjentów do ukończenia 2. roku życia lub do ukończenia 18. roku życia, u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu, bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe. A także o pacjentów do ukończenia 18. roku życia, u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII.
To oznacza, że zakres populacji pediatrycznej objętej programem lekowym dotyczy osób od 0 do 18. roku życia – zarówno w hemofilii 1 typu A jak i B, przy czym po ukończeniu przez dziecko 2. roku życia zaistnieć muszą też dodatkowe przesłanki.
Poza dostępem do emicizumabu w ramach programu lekowego B.15, od 2020 r. lek jest dostępny też w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla pacjentów z obecnością inhibitora czynnika VIII. Te dwie ścieżki finasowania służą profilaktyce leczenia hemofilii oraz jej leczeniu.
Apele rodziców i organizacji pozarządowych
Monika Horna-Cieślak wskazała, że do Biura RPD nadal napływają apele od organizacji pozarządowych i rodziców dzieci chorych na hemofilię. Wyrażają niepewność co do możliwości kontynuacji leczenia dziecka emicizumabem po ukończeniu 2. roku życia w przypadku, w którym nie występowałoby kryterium określone w odpowiednich punktach wskazania do leczenia emicizumabem w ramach programu lekowego B.15.
Obawy te wynikają z tego, że dzieci kończąc 2 lata musiałyby przejść na profilaktyczne podawanie leku dożylnie 3 razy w tygodniu.
Co dalej z leczeniem chorych na hemofilię?
RPD spytała też o losy wniosku w sprawie objęcia refundacją roztworów do wstrzykiwań leków w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem czynnika VIII (ICD-10: D66). Prosiła też o przekazanie informacji na temat działań resortu w obszarze rozszerzenia dostępu do nowoczesnych leków dla pacjentów z hemofilią, w szczególności leków podawanych podskórnie oraz długodziałających czynników krzepnięcia. Chciała poznać też perspektywy na zapewnienie dzieciom chorującym na hemofilię dostępu do terapii genowych.
Wystąpienie do Minister Zdrowia w sprawie leczenia dzieci z hemofilią