13 grudnia Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt obwieszczenia w sprawie wykazu refundowanych leków, który m.in. obejmuje preparat na achondroplazję. O jego refundację apelowała wielokrotnie Monika Horna-Cieślak, Rzeczniczka Praw Dziecka.

– Polskie dzieci chorujące na tę rzadką chorobę genetyczną muszą mieć szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreśla Monika Horna-Cieślak, która konsekwentnie pytała resort zdrowia o stan prac nad zapewnieniem im dostępu do leku.

Na problem braku refundacji leku dla dzieci zmagających się z achondroplazją zwracała uwagę Rzeczniczka w pismach do MZ, a także podczas spotkania, jakie odbyło się w resorcie w połowie kwietnia. W tej sprawie zaapelowała również wraz z Rzecznikiem Praw Pacjenta do producenta leku, by złożył wniosek o refundację.

W Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek wniosku producenta do ministra zdrowia.

Diagnoza sytuacji młodych osób chorych na achondroplazję, wypracowanie opinii na temat sposobu, możliwości i kosztów leczenia były także przedmiotem posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Achondroplazji. W posiedzeniu uczestniczyła m.in. Monika Horna-Cieślak oraz Katarzyna Skrętowska-Szyszko, dyrektorka Zespołu Zdrowia i Spraw Socjalnych BRPD.

Parlamentarny zespół powstał w odpowiedzi na apel organizacji pozarządowych zrzeszających rodziców dzieci chorych na achondroplazję oraz rodziców dzieci chorych na achondroplazję, które aktualnie nie mają zapewnionego dostępu do leczenia finansowanego ze środków publicznych wosorytydem – jedyną innowacyjną substancją dedykowaną leczeniu tej choroby.

Rzeczniczka uczestniczyła także w Radzie Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu poświęconej tej tematyce.

Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce zmaga się z nią ponad pół tysiąca dzieci. Do Rzeczniczki Praw Dziecka trafiało wiele zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Wskazywali na problem związany z brakiem dostępu w Polsce do innowacyjnej terapii. Podkreślali, że w kraju nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się to jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji.

– Wspólnie szukaliśmy rozwiązań w zakresie możliwości leczenia dzieci z achondroplazją. Jestem pełna nadziei na dobrą współpracę i odblokowanie życia polskich dzieci zmagających się z achondroplazją i ich rodzin – mówiła w lutym Rzeczniczka Praw Dziecka po spotkaniu z przedstawicielami Stowarzyszenia na rzecz dzieci z achondroplazją Odblokuj ŻYCIE. – Ta sprawa jest dla mnie ogromnie ważna i będę podejmować wszelkie działania, aby pomóc dzieciom. W Biurze RPD jest energia i determinacja do działania.

W 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.

Działania Rzeczniczki Praw Dziecka w sprawie refundacji:

Razem łatwiej rozwiązać problemy – dzieci z achondroplazją u Rzeczniczki

Dla tych dzieci lek musi być refundowany. Wspólny apel RPD i RPP

Lek dla dzieci z achondroplazją musi być dostępny w Polsce

Dzieci z chorobami rzadkimi. Priorytetowe podejście