Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o rozszerzeniu zakresu wskazań dla preparatu kluczowego w leczeniu dzieci zmagających się z hemofilią. W tej sprawie apelowała Rzeczniczka Praw Dziecka.

 – Dzieci z ciężką postacią hemofilii wymagają leczenia nowoczesnym i refundowanym preparatem. Jego stosowanie może oszczędzić im wielu cierpień – pisała Monika Horna Cieślak do resortu zdrowia. I prosiła o podjęcie działań na rzecz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem do czynnika krzepnięcia, w zakresie umożliwienia im refundowanego leczenia produktem emicizumab. Preparat ten nie był dotąd refundowany w tej grupie pacjentów, o czym alarmowali Rzeczniczkę rodzice małych pacjentów.

Leczenie bez bólu. (Ponowny) apel do Ministerstwa Zdrowia

Teraz Ministerstwo Zdrowia odpowiada, że od 1 lipca 2024 r. lek został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B w populacji pacjentów:

– od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 2. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;

– od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu;

– u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki.

Ciężka postać hemofilii A z niską aktywnością czynnika VIII u dziecka powoduje, że nawet niewielki uraz może doprowadzić do rozległych krwawień do stawów, mięśni czy innych organów. Rodzice małych pacjentów akcentowali, że dostęp do leczenia lekiem z substancją emicizumab daje szansę na normalne funkcjonowanie i lepszy, bo nieobarczony ograniczeniami i bólem, rozwój dziecka. Nowoczesny preparat podawany jest bowiem podskórnie znacznie rzadziej (nawet raz w miesiącu) niż dostępne obecnie czynniki krzepnięcia.

W 2018 r. preparat został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej. Od marca 2020 r. był dostępny w Polsce, ale dla węższej, określonej grupy pacjentów.